渐冻症为何成为绝症?研制特效药的难度有多大?
发布日期: 2023-08-30 13:13:45 来源: ZAKER科技

我们至今仍然不知道渐冻症最明确的病因是什么,谁会是下一个渐冻症患者。


(资料图片仅供参考)

渐冻症,学名肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS),是一种渐进且致命的神经退行性疾病。

如果我们将疾病视为一场战争,那么在渐冻症这场战斗中,我们的士兵无声地倒下,我们看不见敌人,也无法预知下一次的攻击何时到来。

每一个倒下的士兵都代表着控制身体运动的一个神经元的消亡。当控制呼吸的神经元也不再工作,我们的自主呼吸能力也会日益削弱,我们的意识就也最终被困在一个逐渐衰败的身体里。

患有渐冻症就像是灵魂被囚禁在一个牢笼里,这种感觉甚至比绝症本身还要绝望。

我们至今仍然不知道最明确的病因是什么,谁会是下一个渐冻症患者。

著名物理学家霍金就是渐冻症患者的典型代表

首先,我们必须要理解一个概念,很多疾病的产生是多种因素共同作用的结果。一些人吸烟一生也不会患上肺癌,而一些从未吸烟的人却在 30 岁前就患 上了肺癌,这背后有精神情绪、遗传因素、生活环境等先天和后天因素的共同作用。对于渐冻症来说,虽然遗传因素有一定影响,但仅占 10% 左右,哪一种环境因素是主要的原因,我们目前还不清楚。

但是,在这场战斗中,我们已经找到了一部分敌人的蛛丝马迹——自由基。自由基是体内的一种不稳定分子,过量的自由基会破坏我们的神经元。在渐冻症的研究中,科学家们发现自由基在病因中起到了一定的作用。然而,这只是一个小的胜利,因为我们的敌人并没有完全暴露出来。

另外,神经元是无法复生的。我们的身体可以修复一些外伤,比如磕碰后的伤口和青紫都能自己恢复,这是因为我们的细胞有再生修复的功能。然而,神经元没有这个功能,一旦死亡就无法复生,所以一旦疾病出现,病情只会越来越严重。

因此,很多渐冻症治疗方案,包括很多蔡磊投资支持的项目,都是以能看到病情不进展为治疗有效的标准。这很好理解。如果真能让神经元再生,对于绝大多数神经系统疾病,都是史诗级进步。

致力于 " 搭建全世界最大的渐冻症科研样本平台 ",国家脑库执行副主任包爱民陪同蔡磊参观实验室

对于研制特效药,最大的难点就在于病因不明确,神经元不能起死回生这两点上。

特效药研发的第一步就是知道病因,然后开始经历从药物发现到批准上市数年甚至十年以上的上市之路。目前几款专门针对渐冻症的药物也是如此,早期的利鲁唑,后来的依达拉奉,都是人们先证明机制中的可能原因,然后开始研发。但是,神经元的死亡背后还有很多谜团,多因一果。我们需要一方面纠正病因,一方面挽救神经元。前者没找到,后者呢,也难实现。虽然越来越多的研究证明人类的神经元可能新生,但是在负责运动控制的肌动蛋白区,再生似乎从来没有发生过,这就如同我们脑梗后患者,当一侧肢体运动受影响,我们能做的只是康复一样,彻底恢复原来的样子几乎不可能。但是,这个领域是干细胞研究的热点,研究人员希望能够将干细胞转化为神经元,以替换已经丧失的细胞。然而,这些方法都处于早期的研究阶段,还需要进一步的研究来确认它们的安全性和有效性,同时还有临床规范的严格要求。

特效药研发就算有了眉目,真正享受成果的可能是 5-10 年后的患者。

ALS 治疗药物 Relyvrio,基于对有效性的质疑,FDA 曾两次拒绝批准该药物上市

这整个过程,就好像你是一名消防员,面对一场正在燃烧的森林大火。你不知道火源在哪里,火势也在迅速蔓延。即使你扑灭了所有正在燃烧的火焰,如果找不到火源,火势还会再度燃起。而且,即使火被扑灭,已经被烧毁的树木也无法再生。火上浇油的是,你不知道下一场火灾会在何时何地爆发,也无法预测火势的严重程度。

这就是渐冻症患者每天都在经历的恐惧和绝望。

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